Сечогінний препарат буметанід знизив вираженість симптомів розладу аутистичного спектру у дітей від трьох до шести років. З його допомогою вдалося знизити кількість іонів хлору в організмі, що призвело до зниження рівня нейромедіатора гамма-аміномасляної кислоти (ГАМК) в головному мозку. Проведене клінічне випробування показало не тільки ефективність нового методу терапії, а й відсутність виражених побічних ефектів у всіх учасників експериментальної групи. Дослідження опубліковано в.
Однією з причин розвитку розладів аутистичного спектру вважається порушення в роботі нейромедіаторів. Раніше було показано, що існує зв'язок між появою симптомів аутизму і підвищеним рівнем ГАМК, який відкриває канали для іонів хлору і викликає гальмування нейронів в головному мозку: чим їх більше, тим більш виражене буде гальмування.
Знизити рівень ГАМК в головному мозку - досить складне завдання. Тому доцільно просто знизити загальний рівень хлору за допомогою, наприклад, сечогінних препаратів: це потягне за собою і зниження активності ГАМК. Подібні дослідження вже були проведені на лабораторних тваринах і на невеликих групах дітей: в них сечогінні препарати (вони ж діуретики) показали свою ефективність.
Лінглі Чжанг (Lingli Zhang) з Шанхайського інституту педіатрії та її колеги з Китаю і Великобританії відібрали для участі в дослідженні 83 дитини з розладом аутистичного спектру у віці від трьох до шести років. Діуретиком був обраний препарат буматанід, так як в попередніх роботах він вже показав позитивні результати.
Нове дослідження проводилося на більшій вибірці пацієнтів і з застосуванням нових методів спостереження за ефективністю лікування. Дітей розділили на дві групи: 42 дитини (експериментальна група) протягом трьох місяців отримували 0,5 міліграма препарату два рази на добу, друга група (контрольна) лікування не отримувала.
Для оцінки тяжкості захворювання дослідники використовували шкалу CARS (Childhood Autism Rating Scale): контрольну та експериментальну групи розділили таким чином, щоб загальний рахунок за шкалою CARS був рівним. Крім того, на початку і в кінці дослідження за допомогою магнітно-резонансної спектроскопії вчені визначили концентрації нейромедіаторів ГАМК в острівній частці і зоровій корі головного мозку.
За підсумками трьох місяців клінічних випробувань буметаніду, було отримано значуще (p = 0,0012) поліпшення у експериментальної групи - 34,51 за шкалою CARS (порівняно з 37,27 у контрольної групи): чим вища оцінка за шкалою, тим виражений прояв аутистичного розладу. Найбільш помітна зміна спостерігалася в зниженні рухових аномалій, поліпшенні зорового контакту, взаємодії з людьми та об'єктами, а також загальному рівні активності.
Крім того, в учасників спостерігалося помітне зниження рівня ГАМК в досліджуваних областях головного мозку. Також вдалося встановити достовірний зв'язок між нормалізацією кількості нейромедіаторів і клінічними поліпшеннями у пацієнтів (p = 0,0194).
Серед побічних ефектів у чотирьох пацієнтів спостерігалося зниження загального рівня калію, яке було скориговано прямо під час дослідження за допомогою препаратів калію і дієти. Також вчені відзначили зниження апетиту у чотирьох і загальна слабкість в однієї дитини.
Незважаючи на багатообіцяючі результати, автори вважають, що перш ніж рекомендувати буметанід для широкого використання в терапії аутизму, необхідні подальші дослідження і більш великі клінічні випробування. Тим не менш, методи оцінки рівня ГАМК в головному мозку можуть бути використані в якості біохімічного маркера ефективності лікування у пацієнтів з аутизмом, а також для ранньої діагностики аутизму у дітей.
Раніше ми розповідали, як інші нейромедіатори, наприклад дофамін, впливають на розвиток аутизму, а також - про спосіб терапії таких пацієнтів за допомогою віртуальної реальності.