Дослідники шляхом введення копії гена, що кодує фермент глюкоцереброзідазу, в мозок ще не народжених миш змогли запобігти розвитку у модельних тварин важкого спадкового нейродегенеративного захворювання - різновиду хвороби Гоше. Крім того, автори статті, опублікованої в, на стадії доклінічних випробувань відпрацювали технологію введення препарату в мозок плоду на мавпах.
COM_SPPAGEBUILDER_NO_ITEMS_FOUND