Американське управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) схвалило адуканумаб - розробку компанії Biogen від хвороби Альцгеймера. Попередні ліки від цього захворювання, які отримали дозвіл FDA, вийшли на ринок 18 років тому. Нові ліки націлені на руйнування амілоїдних бляшок у мозку, але наскільки вони справляються з хворобою, все ще неясно. Розробникам належить довести, що адуканумаб дійсно покращує когнітивні функції хворих - в іншому випадку FDA може відкликати своє схвалення назад.
До недавнього часу в світі існувало п'ять препаратів для лікування хвороби Альцгеймера. Чотири з них схвалені в США і по всьому світу, але насправді не виліковують пацієнтів - оскільки не борються з причиною хвороби, а лише пом'якшують прояв деяких симптомів.
П'яті ліки схвалили в 2019 році в Китаї - ми докладно розповідали про це в тексті «П'ятий зайвий». Його створено на основі водоростевого екстракту: розробники розраховували, що компоненти рослинної клітинної стінки будуть підгодовувати «правильні» бактерій в кишечнику людини, а ті, в свою чергу, будуть придушувати запалення в нервовій тканині. Однак до цих ліків відразу виникло безліч питань - і досі воно не отримало світового визнання.
Водночас американська компанія Biogen розробляла власний препарат, адуканумаб. Це моноклональні антитіла, які повинні атакувати і руйнувати агрегати бета-амілоїда - однієї з головних ознак хвороби Альцгеймера. Досі жодна з терапій, спрямованих проти бета-амілоїда, не спрацювала в клінічних випробуваннях, і багато вчених підозрювали, що амілоїд - не причина, а побічний ефект хвороби. У березні 2019 року невдача спіткала і Biogen: вона зупинила свої клінічні випробування, пояснивши, що ліки не демонструють потрібного ефекту - бляшки амілоїду в мозку стають меншими, а от на когнітивні здібності адуканумаб впливає не завжди.
Тим не менш, вже восени 2019-го Biogen заявила, що переглянула дані - і прийшла до нових висновків. За словами розробників препарату, вибірки випробовуваних виявилися неоднорідними: в одну з гілок випробувань, ймовірно, потрапило більше людей, у яких хвороба розвивалася швидше середнього. Якщо їх виключити з аналізу, то ліки виглядали ефективними. З таким формулюванням Biogen подала документи на розгляд у FDA.
Експертна комісія при відомстві розбиралася в ситуації близько року, і восени 2020-го винесла вердикт (ми детально розбирали його в тексті «У світі складних рішень»): дані різних гілок випробування можна розглядати незалежно один від одного. Це прозвучало як рекомендація схвалити ліки - коли скоро провал в одній з гілок не принижує успіх в іншій. Після цього панель зовнішніх експертів, вивчивши звіт експертів FDA, винесла протилежний вердикт: вона не рекомендувала схвалювати ліки, десятьма голосами «проти» проти одного «за».
І ось півроку потому FDA опублікувала своє рішення: препарат (він отримав ім'я Aduhelm) схвалений, але попередньо. У своїй заяві відомство уточнює, що така процедура застосовується, коли «є очікування клінічної користі, незважаючи на сумніви, які залишаються з приводу цієї користі». FDA розраховує, що, оскільки у всіх гілках випробувань амілоїдні бляшки в мозку пацієнтів стали менше, то можна розраховувати на те, що ліки все-таки проявить себе і проти зовнішніх ознак хвороби.
Тим не менш, розробникам належить провести четверту, постреєстраційну фазу випробувань і підтвердити, що адуканумаб дійсно покращує когнітивні функції у пацієнтів. Якщо довести це не вийде, FDA залишає за собою право відкликати свій дозвіл.
Раніше ми розповідали про мутацію, яка захистила мешканку Колумбії від спадкової форми хвороби Альцгеймера. Крім того, дослідники спробували лікувати цю хворобу за допомогою іонізуючого випромінювання - і отримали перші позитивні результати.