Китайським вченим вперше вдалося створити спрямовані мутації в ембріонах мавп. Ця технологія допоможе відшукати ліки від багатьох захворювань. Також, можливо, в майбутньому генні модифікації гарантують народження абсолютно здорових людей.
Завдяки успіху китайських вчених, нарешті почне реалізовуватися потенціал прецизійного редагування генів. У найближчій перспективі це дозволить створювати приматів з людськими захворюваннями і тестувати на них нові методики лікування. Більш того, у віддаленому майбутньому може бути схвалена генна модифікація людських ембріонів, що позбавить людство від вроджених хвороб і нездорових схильностей. Вчені з Model Animal Research Center Нанкинського університету представили науковій громадськості перших мавп-близнюків з цільовою мутацією. Раніше подібні спрямовані мутації вдавалося здійснити лише на мишах, тепер це вдалося і на приматах - за допомогою перспективної технології CRISPR/Cas9, розробленої в Массачусетському технологічному інституті. Вона використовує налаштовувані фрагменти РНК для керування різанням ДНК і вбудовування в геном потрібного модифікованого фрагмента. Трансгенні миші вже давно використовуються в якості моделей для вивчення людських захворювань. Це зручний модельний організм: миші розмножуються швидко і за допомогою досить простого методу гомологічної рекомбінації можна отримати бажані рідкісні мутації. Однак низькі темпи гомологічної рекомбінації роблять її невідповідною для мавп, які розмножуються повільно. Робилися спроби генетично модифікувати приматів за допомогою запрограмованих вірусів, які створюють мутації дуже ефективно, але в непередбачуваних місцях і неконтрольованих кількостях. Однак технологія CRISPR/Cas9 долає ці проблеми. Під час експериментів на мавпах вчені змогли модифікувати три цільові гени з імовірністю успіху 10-25%. Потім вчені провели заміну трьох цільових генів у більш ніж 180 ембріонах. Після цього мавпам були імплантовані 83 генно-модифікованих ембріони, і одна з 10 завагітнілих мавп вже народила близнюків з мутаціями двох генів: Ppar-^ (регулює обмін речовин) і RAG1 (бере участь у роботі імунітету). Об'єднані мутації в PPAR-^ і RAG1 не є синдромом конкретного захворювання, хоча кожен з цих генів пов'язаний з різними захворюваннями. Поки вчені ще не повною мірою проаналізували стан мавп і повинні визначити, чи сталася мутація у всіх клітинах тварин. В даний час вчені працюють над підвищенням ефективності генної модифікації мавп, оскільки нинішній трудомісткий процес дає мінімальний відсоток успіху. Також, вчені вивчають старі спроби прищепити мавпам людські захворювання, такі як аутизм та імунодефіцит. Китайські дослідники спробують повторити ці експерименти за допомогою більш перспективної технології CRISPR/Cas9. У разі успіху з'являться нові можливості з вивчення і лікування безлічі людських захворювань.