Нещодавно оголошені результати попередніх клінічних випробувань нових ліків від раку мозку показали неймовірно багатообіцяючі результати у певної підгрупи пацієнтів. В даний час проводиться більш велике випробування фази 2, націлене на пацієнтів з певним біомаркером.
Гліобластома - це агресивна і часто смертельна форма раку головного мозку, при якій тільки п'ять відсотків пацієнтів виживають більше п'яти років після початкового діагнозу.
Лизаванбулін - один з декількох розроблюваних нових ліків, призначених для придушення зростання пухлини і лікування цієї руйнівної форми раку.
Довгострокові дані нещодавно завершеного дослідження фази 1 на людях спочатку показали змішані результати: тільки у двох з 20 пацієнтів спостерігалося значне поліпшення. Однак при більш уважному розгляді даних вчені виявили, що у цих двох успішних випадків є одна особливість.
У цих двох пацієнтів була виявлена висока експресія певного білка, званого кінцевим зв'язуючим білком 1 (EB1), в пухлинній тканині. Троє з 20 суб'єктів у цьому ранньому випробуванні показали сильну експресію EB1.
«EB1 відіграє ключову роль у регуляції динаміки мікротрубочок під час ділення клітин і, як було показано, взаємодіє з агентами, спрямованими на мікротрубочки, такими як лизаванбулин, інгібуючи зростання пухлини», - повідомляє Basilea, компанія, що розробляє новий препарат.
Доклінічні дослідження також показали, що позитивний результат на EB1 є сильним предиктором ефективності. Після цих результатів в даний час проводиться фаза 2 дослідження, в якому особлива увага приділяється пацієнтам з гліобластомою з EB1-позитивними пухлинами.
«Ми живемо в нову еру персоналізованої медицини, в якій маркери в ракових клітинах дають важливі підказки про те, яке лікування може бути націлене на конкретне захворювання», - говорить Хуаніта Лопес з Інституту досліджень раку.
«Це обнадійливе раннє дослідження передбачає, що деяких EB1-позитивних пацієнтів з раком головного мозку можна лікувати лизаванбуліном, цільовим препаратом, який блокує зростання ракових клітин».
Нові результати, представлені на недавніх щорічних зборах Американського товариства клінічної онкології (ASCO), показують, що експресія EB1 може бути виявлена приблизно в п'яти відсотках випадків гліобластоми. Дослідження також вивчило експресію EB1 в низці інших зразків раку, виявивши його низькі рівні в деяких метастатичних меланомах, раку легенів і тканинах раку грудей.
«Ми з нетерпінням чекаємо проміжних результатів у нашому дослідженні фази 2, яке включає пацієнтів з рецидивуючою гліобластомою, позитивною за EB1, до кінця 2021 року», - говорить Марк Енгельхардт, головний лікар компанії Basilea.
«Клінічне підтвердження концепції гліобластоми, засноване на позитивних проміжних результатах, сприятиме вивченню відбору пацієнтів на основі EB1-позитивності і при інших типах пухлин, таких як меланома, рак грудей, колоректального раку і легких або рідкісних типів раку, таких як медуллобластома або нейробластома».
Дослідники відзначають, що нове цільове лікування може не спрацювати для всіх пацієнтів з гліобластомою, але може дати нову надію тим, у кого EB1-позитивний рак. Перші результати міжнародного дослідження фази 2 очікуються пізніше цього року.
«Ми вважаємо, що наші відкриття можуть стати ключовим кроком у розробці першого в світі цільового лікування раку мозку, що дає надію деяким пацієнтам з агресивною гліобластомою», - кажуть вчені.
«У людей з раком мозку в даний час дуже низькі показники виживаності і відсутні варіанти лікування, тому це може бути дуже довгоочікуваним доповненням до нашого обмеженого арсеналу інструментів для боротьби з хворобою».
Джерела: ICR, Basilea