Міжнародна команда біологів зібралася скопіювати препарат для корекції рідкісного генетичного захворювання - дефіциту ліпопротеїнліпази. Оригінал має назву Glybera і обходиться пацієнтам у мільйон доларів за сеанс лікування. «Піратська» версія, за прогнозами творців, зможе коштувати дешевше семи тисяч доларів. Першим увагу на цю історію звернув портал MIT Technology, а пілотні результати автори проекту повинні були представити днями на конференції «Biohack the planet».
У 2012 році препарат Glybera став першим методом генної терапії, який схвалили до застосування в клініках Європи і США. Він дозволяє скоригувати недостатність ліпопротеїнліпази. Цей фермент розщеплює складні жири (наприклад, тригліцериди) до окремих жирних кислот, щоб клітини могли захопити їх з навколишньої рідини. За відсутності цього ферменту в крові накопичуються ліпопротеїни - комплекси з білків і жирів. Коли їх стає досить багато, вони відкладаються під шкірою і в стінках різних органів. Результатом стають порушення в роботі печінки та підшлункової залози, сильні болі та діабет. Впоратися з цим захворюванням можна тільки за допомогою жорсткої дієти, але і вона не допомагає уникнути деяких побічних ефектів, на зразок неможливості мати дітей.
Glybera - це знешкоджений вірус, який несе в собі «здоровий» ген ліпопротеїнліпази. Проникаючи в клітини пацієнта, він вбудовується в геном, але розмножуватися не може, тому служить носієм потрібного гена. У 2015 році він ще залишався найдорожчим ліком у світі - близько мільйона доларів за сеанс терапії. Зараз цю пальму першості перехопив новий препарат Zolgensma проти спинальної м'язової атрофії, який коштує вже 2,1 мільйона доларів. Але, втративши лідерську позицію, Glybera не став більш доступним. За кілька років це лікування отримали лише кілька десятків пацієнтів, а в 2017 році препарат зняли з продажів, вважаючи, що він не окупає витрат.
Міжнародна група біохакерів під керівництвом Габріеля Лісіни (Gabriel Licina) розповіла кореспонденту MIT Technology про свої плани зі створення «піратської» версії ліків під пілотною назвою Slybera. Їх план виглядає набагато простіше оригіналу: вони взяли послідовність здорового гена з відкритих статей, які виходили під час розробки Glybera, і відправили її в комерційну лабораторію, яка синтезує молекули ДНК на замовлення. У підсумку вийшла кільцева молекула ДНК з потрібним геном, яку автори проекту і пропонують використовувати як альтернативні ліки.
У цього плану є свої плюси і мінуси. Головний плюс - ціна: за підрахунками Лісіни та його колег, доза альтернативної генної терапії коштуватиме менше семи тисяч доларів. Економити біохакери планують на вірусах, оскільки їхній препарат - не знешкоджений вірус-носій гена, а послідовність гена в чистому вигляді. Правда, в цьому може полягати і мінус - експерти побоюються, що такий препарат може виявитися набагато менш ефективний: буде гірше проникати всередину клітин і вбудовуватися в геном. Але біохакерів це не зупиняє, вони пропонують компенсувати невисоку ефективність невисокою ціною. "Це як якщо б ви хотіли вирити басейн або ставок, - говорить один з учасників проекту. - Ви можете купити екскаватор і зробити це за один день або ж взяти лопату і домогтися цього за кілька місяців абсолютно безкоштовно ".
Перед цим проектом можуть встати і юридичні бар'єри. FDA не схвалює продаж саморобних препаратів для генної терапії, а компанія UniQure, виробник Glybera, може подати на біохакерів до суду за порушення права на інтелектуальну власність. Втім, поки до цього далеко - на даний момент Slybera існує тільки в чорновому варіанті, а на конференції «Biohack the planet» автори проекту збиралися оголосити збір коштів на те, щоб перевірити свою «піратську» версію на тваринах.
Генна терапія поступово набирає обертів по всьому світу. Їй пробують лікувати не тільки спадкові генетичні дефекти, на кшталт гемофілії, але і хвороби, для яких генетична причина остаточно не доведена, наприклад, хвороба Паркінсона.