Американські дослідники розробили спосіб доставки компонентів системи CRISPR-редагування геному в мозок мишей за допомогою золотих наночастинок. Виявилося, що такий спосіб доставки дозволяє вносити мутації в ДНК будь-яких типів клітин у мозку, включаючи нейрони, астроцити і клітини мікроглії. Щоб продемонструвати перспективність підходу для лікування нейроспецифічних захворювань, автори направили «золоту» CRISPR-систему в мозок аутичних мишей з синдромом тендітної X-хромосоми і частково вимкнули ген глутаматного рецептора mGluR5, в результаті чого симптоми захворювання у тварин ослабли. Робота опублікована в .Системи редагування геному розглядаються як перспективний засіб виправлення мутацій в геномі не тільки клітин і ембріонів, але і дорослих організмів. Ми розповідали, наприклад, що в минулому році систему редагування за допомогою нуклеази з «цинковими пальцями» вперше випробували на дорослій людині з недостатністю одного з печінкових ферментів (результати цього експерименту, який вважається першою фазою зареєстрованого клінічного випробування, що включає ще вісім учасників, правда, поки не оприлюднені). Серед інших, на модельних тваринах відпрацьовуються підходи до терапії генетичних захворювань, пов'язаних з порушеннями роботи мозку. У цьому випадку компоненти системи редагування можна цілеспрямовано локалізувати в мозку.
COM_SPPAGEBUILDER_NO_ITEMS_FOUND